นักวิจัยอเมริกันพัฒนาพันธุกรรมบำบัดเพื่อป้องกันการติดเชื้อไข้หวัดชนิดต่าง ๆ

voathai130612_001ทีมนักวิจัยอเมริกันได้พัฒนาพันธุกรรมบำบัดขึ้นมาต่อต้านการแพร่ระบาดของโรคไข้หวัดใหญ่ชนิดต่างๆที่เป็นสาเหตุให้คนเสียชีวิตประมาณปีละห้าเเสนคนทั่วโลก พันธุกรรมบำบัดที่พัฒนาขึ้นมานี้สามารถหยุดชะงักการติดเชื้อได้ผลตั้งแต่ตอนที่เชื้อโรคเข้าสู่ร่างกายทางจมูก

พันธุกรรมบำบัดที่ทีมนักวิจัยวิทยาศาสตร์แห่งมหาวิทยาลัย Pennsylvania พัฒนาขึ้นมานี้จะสร้างภูมิต้านทานที่ป้องกันไม่ให้หนูทดลองและตัวเฟอเรทติดเชื้อไข้หวัดนกชนิดรุนแรงหลายสายพันธุ์ได้ รวมทั้งไข้หวัดสายพันธุ์ที่เเพร่ระบาดรุนแรงในปีพ.ศ. 2461 และปีพ.ศ. 2552 ตัวเฟอเรทเป็นสัตว์เลี้ยงลูกด้วยนมขนาดเล็กชนิดหนึ่งหน้าตาคล้ายพังพอนแต่ขนยาวกว่า

วัคซีนทั่วไปจะกระตุ้นให้ร่างกายสร้างภูมิต้านทานตามธรรมชาติขึ้นมากำจัดเชื้อโรคที่เข้าสู่ร่างกาย แต่พันธุกรรมบำบัดที่ว่านี้ต่างจากวัคซีนตรงที่จะสร้างภูมิต้านทานเเบบครอบจักรวาลขึ้นมาในร่างกาย ที่สามารถหยุดยั้งการแตกตัวของเชื้อไวรัสขณะสู่ร่างกาย ทำให้เชื้อโรคไม่สามารถทำให้เซลล์ในร่างกายติดเชื้อ จึงไม่ก่อให้เกิดอาการเจ็บป่วย นักวิจัยชี้ว่าภูมิต้านทางร่างกายที่ว่านี้จะสร้างขึ้นมาภายในสองถึงสามวันหลังเริ่มต้นการใช้พันธุกรรมบำบัด

คุณเจมส์ วิลสัน ผู้อำนวยการโครงการพันธุกรรมบำบัดที่มหาวิทยาลัย Pennsylvania กล่าวว่าทีมนักวิจัยวิทยาศาสตร์ได้คิดค้นสเปรย์พ่นจมูกเพื่อฉีดยีนป้องกันการเเพร่เชื้อไข้หวัดเข้าไปในจมูก

คุณวิลสันกล่าวกับผู้สื่อข่าววีโอเอว่าสเปรย์พ่นจมูกจะหน้าที่เหมือนเกราะที่เคลือบด้านในจมูกและปากเพื่อป้องกันไม่ให้เชื้อไวรัสเเตกตัวเเละแพร่เชื้อเมื่อเข้าไปสู่ร่างกายทางปากและจมูก

ในสเปรย์พ่นจมูกนี้ มีเชื้อไข้หวัดที่ไม่เป็นภัยต่อร่างกายคนผสมอยู่ทำหน้าที่เป็นตัวส่งผ่านพันธุกรรมบำบัดที่นักวิจัยพัฒนาขึ้นเข้าไปในจมูกเพื่อกระตุ้นให้เนื้อเยื่อสร้างแอนติบอดี้ขึ้นมา

พันธุกรรมบำบัดใช้ตัวพันธุกรรมเดี่ยวที่สร้างภูมิต้านทางร่างกายที่สามารถต่อสู้กับเชื้อไข้หวัดหลายสายพันธุ์ จึงได้ชื่อว่าภูมิต้านทานแบบครอบจักรวาล คุณวิลสัน หัวหน้าทีมวิจัยกล่าวกับผู้สื่อข่าววีโอเอว่าพันธุกรรมบำบัดแบบครอบคลุมนี้ช่วยป้องกันไม่ให้หนูทดลองติดเชื้อไข้หวัดชนิดรุนแรงถึงสามสายพันธุ์ด้วยกัน รวมทั้งหนึ่งชนิดจากเชื้อไวรัสสายพันธุ์ H5N1 และอีกสองชนิดจากเชื้อไวรัสสายพันธุ์ H1N1

แต่คุณวิลสันชี้ว่า ในหนูทดลองที่ไม่ได้รับสเปรย์พ่นป้องกันเชื้อไวรัส เมื่อได้รับเชื้อไวรัส เชื้อโรคจะแตกตัวและเเพร่กระจายอย่างรวดเร็ว เขากล่าวว่าทีมนักวิจัยได้ทดลองใช้พันธุกรรมบำบัดแบบะเสปรย์พ่นจมูกในตัวเฟอเรทแล้วได้ผลดี ทีมนักวิจัยชี้ว่าตัวเฟอเรท ใช้เป็นตัวทดลองกับไข้หวัดที่เกิดในคนได้ดีเพราะเป็นสัตว์เลี้ยงลูกด้วยนมขนาดเล็กที่เวลาเป็นหวัดจะไอเเละจามเหมือนคนเรา

นักวิจัยกล่าวว่าวัคซีนป้องกันไข้หวัดตามฤดูกาลที่ใช้กันอยู่ในปัจจุบันมีประสิทธิภาพไม่เต็มร้อยเปอร์เซ็นต์ในการป้องกันโรคเนื่องจากเชื้อไข้หวัดสายพันธุ์ต่างๆกลายพันธุ์อย่างรวดเร็ว ทำให้ภูมิต้านทานที่ร่างกายสร้างขึ้นหลังจากได้รับวัคซีนป้องกันไข้หวัดที่ฉีดล่วงหน้าไม่ได้ผลและผู้เชี่ยวชาญไม่สามารถระบุได้แน่ชัดเป็นการล่วงหน้าว่าเชื้อไวรัสสายพันธุ์ไหนจะระบาดในฤดูกาลที่จะมาถึง

คุณวิลสันกล่าวกับผู้สื่อข่าววีโอเอว่าจำเป็นต้องมีวิธีป้องกันการติดเชื้อไข้หวัดแบบใหม่ออกมาใช้ ทีมนักวิจัยกำลังอยู่ระหว่างการเจรจากับหน่วยงานควบคุมยารักษาโรคของสหรัฐเพื่อเร่งให้มีีการทดลองสเปรย์พันธุกรรมบำบัดนี้ในคน เขากล่าวว่าทีมงานต้องการผลิตสเปรย์พันธุุกรรมบำบัดให้ได้จำนวนมากเพื่อเข้าคลังเก็บยาไว้ใช้ในกรณีเกิดการแพร่ระบาดของไข้หวัดสายพันธุ์ที่เป็นอันตรายร้ายแรง นอกจากนี้ คุณวิลสัน หัวหน้าทีมวิจัยอเมริกันบอกว่ารัฐบาลสหรัฐยังสนใจที่จะใช้วิธีการป้องกันโรคแบบนี้ในการรับมือกับสงครามเชื้อโรคที่เกี่ยวข้องกัเชื้อแอนเเทรกซ์และเชื้อโรคร้ายชนิดอื่นๆด้วย

ที่มา : www.voathai.com

.

Related Article :

.

voanews130529_001

Scientists Develop Therapy That Someday Might Protect Public Against Flu Pandemics

Jessica Berman

May 29, 2013

Researchers have developed a gene therapy against pandemic influenza in laboratory animals, one that stops infection at the point of entry – the nose.  The therapy could potentially thwart the most aggressive viral pathogens, saving the lives of an estimated 500,000 people who die worldwide each year from the flu.

The genetic therapy developed by researchers at the University of Pennsylvania expresses so-called broadly neutralizing antibodies, giving lab mice and ferrets almost complete protection against a number of lethal avian influenza strains, including those isolated from the deadly 1918 and 2009 pandemics.

Unlike conventional vaccines which stimulate the body’s natural immune system to fight an infection, broadly neutralizing antibodies halt a virus’s biological activity so it cannot make people sick by infecting cells in the first place.  The antibodies can become effective in two to three days.

The head of the University of Pennsylvania’s Gene Therapy Program, James Wilson, says scientists created a nasal spray to introduce protective genes.

“And create what I call a “bioshield” around the nose and the mouth to prevent the influenza virus from replicating,” Wilson said.

The genes, which engineer the tissue to produce protective antibodies, were delivered by a harmless cold virus in the nasal spray.

The therapy uses a single gene that produces antibodies against many different flu strains, hence the term, “broadly neutralizing antibodies.”  Wilson says this broad-based strategy protected all mice exposed to lethal amounts of three strains of H5N1 and two strains of H1N1.

But the microbes replicated or reproduced rapidly in untreated rodents.  The nasal spray was also successfully tested in ferrets, a good model for human flu because the tiny, furry animals cough and sneeze when sick.

Conventional vaccines to protect against seasonal influenza are not 100 percent effective in preventing illness.  The viral strains mutate rapidly, so there is little or no immune-system protection stimulated by the previous year’s flu shot, and the pathogens can evade experts’ predictions of what virus is likely to be in circulation during the coming flu season.

Wilson says a different approach to flu protection is needed.  Researchers are currently in discussions with U.S. drug regulators about quickly testing the therapy in humans using a safe flu strain.  According to Wilson, they are aiming to manufacture and stockpile the drug in anticipation of a serious influenza pandemic.

“So then there is a pretty direct path into first, in human safety and then efficacy studies, which we have charted out.  And with the right resources, we could move very quickly on that,” Wilson said.

Wilson says the U.S. government has also expressed an interest in using the broadly neutralizing antibody approach to protect against bioweapons, such as anthrax and other toxic agents.

An article on the development of a gene therapy against pandemic influenza is published in Science Translational Medicine.

SOURCE :voanews.com

Advertisements

กลุ่มชาติสหภาพยุโรปคว้าธงชัย เปิดรักษาโรคระดับยีนเป็นชาติแรก

กลุ่มชาติยุโรปเตรียมจะเปิดฉากการรักษาโรคระดับยีน อันเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญ ขึ้นก่อนใครเพื่อน

การรักษาโรควิธีนี้ จะสามารถรักษาโรค ที่ติดต่อกันทางกรรมพันธุ์สืบต่อกันเป็นทอดๆลงได้

หลักการของการรักษามีง่ายๆ แค่เพียงแต่เปลี่ยนเอายีนที่ดี มาแทนยีนที่เสียหายเท่านั้น ซึ่งคณะกรรมการแห่งยุโรป ใกล้จะตัดสินใจ ขั้นสุดท้ายอยู่

อย่างไรก็ตาม ในขั้นปฏิบัติมันไม่ง่ายนัก ในการทดลองรักษาแบบนี้ มีคนไข้วัยรุ่นชาวอเมริกันเสียชีวิตไปแล้วรายหนึ่ง และรายอื่นๆ เกิดป่วยเป็นโรคมะเร็งเม็ดโลหิตขาวกันขึ้น.

ที่มา: ไทยรัฐ 1 สิงหาคม 2555

.

Related Link:

.

A gene therapy illustration courtesy of UniQure.
Credit: Reuters/Handout

European regulators back first gene therapy drug

By Ben Hirschler

LONDON | Fri Jul 20, 2012 10:48am EDT

(Reuters) – European regulators have recommended approval of the Western world’s first gene therapy drug — after rejecting it on three previous occasions — in a significant advance for the novel medical technology.

More than 20 years since the first experiments with the ground-breaking method for fixing faulty genes, scientists and drug companies are still struggling to apply gene therapy in practice.

Friday’s decision by the European Medicines Agency (EMA) is a win for the drug’s maker, the small Dutch biotech company uniQure, and a potential lifeline for patients with the ultra rare genetic disorder lipoprotein lipase deficiency (LPLD).

It comes too late, however, for investors in the previous listed firm Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT).

After the earlier rebuffs for its Glybera medicine, AMT was taken private by newly created uniQure in April because it could no longer fund itself in the public markets.

Patients with LPLD are unable to handle fat particles in their blood plasma and are afraid of eating a normal meal because it can lead to acute inflammation of the pancreas.

The disorder — estimated to affect no more than one or two people per million — can cause acute pancreatitis and death.

Winning approval for Glybera proved particularly challenging because the company was only able to test it on 27 patients in clinical trials, due to the rarity of the condition.

That thin evidence base made the European agency reluctant to approve the drug initially.

But the London-based watchdog said it now accepted there was sufficient benefit to justify a green light for the worst-affected patients, on condition that those receiving the one-off therapy continued to be followed.

UNLOCKING POTENTIAL

“This approval unlocks the potential of gene therapy because it is a first at either the EMA or FDA (U.S. Food and Drug Administration) for gene therapy,” uniQure’s chief executive Jorn Aldag said in an interview.

“People have been skeptical as to whether the regulators would buy into this concept, which they have now done.”

The idea of treating disease by replacing a defective gene with a working copy gained credence in 1990 with the success of the world’s first gene therapy clinical tests against a rare condition called severe combined immunodeficiency (SCID).

People with SCID — also known as “bubble boy disease” — cannot cope with infections and usually die in childhood.

The field then suffered a major setback when an Arizona teenager died in a gene therapy experiment in 1999 and two French boys with SCID developed leukemia in 2002.

In China, Shenzhen SiBiono GeneTech won approval for a gene therapy drug for head and neck cancer in 2003 but no products have been approved until now in Europe or the United States.

More recently, some large pharmaceutical companies have also been exploring gene therapy. GlaxoSmithKline, for example, signed a deal in 2010 with Italian researchers to develop a SCID therapy.

CHALLENGE FOR REGULATORS

Tomas Salmonson, acting chairman of the EMA’s Committee for Medicinal Products for Human Use, said evaluating Glybera had not been easy and experts had decided it should be recommended only for those patients with the greatest need for treatment.

“Our established ways of assessing the benefits and risks of Glybera were challenged by the extreme rarity of the condition and also by uncertainties associated with data provided,” he said.

Recommendations for drug approvals by the EMA are normally formally endorsed by the European Commission within a couple of months.

UniQure is now also preparing to apply for regulatory approval for Glybera in the United States, Canada and other markets.

Aldag said it was too early to say what the medicine cost but the price would be “comparable” to that for other orphan drugs made by companies like Genzyme, a division of Sanofi, and Shire. These can cost hundreds of thousands of dollars a year.

UniQure’s largest shareholders are Forbion Capital Partners and Gilde Healthcare, two leading life sciences venture capital firms in the Netherlands.

(Editing by Keith Weir and David Cowell)

 

Data from: reuters.com

Delivery System for Gene Therapy May Help Treat Arthritis

ScienceDaily (May 15, 2012) — A DNA-covered submicroscopic bead used to deliver genes or drugs directly into cells to treat disease appears to have therapeutic value just by showing up, researchers report.

Within a few hours of injecting empty-handed DNA nanoparticles, Georgia Health Sciences University researchers were surprised to see increased expression of an enzyme that calms the immune response.

In an animal model of rheumatoid arthritis, the enhanced expression of indoleomine 2,3 dioxygenase, or IDO, significantly reduced the hallmark limb joint swelling and inflammation of this debilitating autoimmune disease, researchers report in the study featured on the cover of The Journal of Immunology.

“It’s like pouring water on a fire,” said Dr. Andrew L. Mellor, Director of the GHSU’s Medical College of Georgia Immunotherapy Center and the study’s corresponding author. “The fire is burning down the house, which in this case is the tissue normally required for your joints to work smoothly,” Mellor said of the immune system’s inexplicable attack on bone-cushioning cartilage. “When IDO levels are high, there is more water to control the fire.”

Several delivery systems are used for gene therapy, which is used to treat conditions including cancer, HIV infection and Parkinson’s disease. The new findings suggest the DNA nanoparticle technique has value as well for autoimmune diseases such as arthritis, type 1 diabetes and lupus. “We want to induce IDO because it protects healthy tissue from destruction by the immune system,” Mellor said.

The researchers were exploring IDO’s autoimmune treatment potential by inserting the human IDO gene into DNA nanoparticles. They hoped to enhance IDO expression in their arthritis model when Dr. Lei Huang, Assistant Research Scientist and the paper’s first author, serendipitously found that the DNA nanoparticle itself produced the desired result. Exactly how and why is still being pursued. Early evidence suggests that immune cells called phagocytes, white blood cells that gobble up undesirables like bacteria and dying cells, start making more IDO in response to the DNA nanoparticle’s arrival. “Phagocytes eat it and respond quickly to it and the effect we measure is IDO,” Mellor said.

Dr. Tracy L. McGaha, GHSU immunologist and a co-author on the current study, recently discovered that similar cells also prevented development of systemic lupus erythematosus in mice.

Follow-up studies include documenting all cells that respond by producing more IDO. GHSU researchers already are working with biopolymer experts at the Massachusetts Institute of Technology, the University of California, Berkeley and the Georgia Institute of Technology to identify the optimal polymer.

The polymer used in the study is not biodegradable so the researchers need one that will eventually safely degrade in the body. Ideally, they’d also like it to target specific cells, such as those near inflamed joints, to minimize any potential ill effects.

“It’s like a bead and you wrap the DNA around it,” Mellor said of the polymer. While the DNA does not have to carry anything to get the desired response in this case, DNA itself is essential to make cells express IDO. To ensure that IDO expression was responsible for the improvements, they also performed experiments in mice given an IDO inhibitor in their drinking water and in mice genetically altered to not express IDO. “Without access to the IDO pathway, the therapy no longer works,” Mellor said.

Drs. Andrew Mellor and David Munn reported in 1998 in the journal Science that the fetus expresses IDO to help avoid rejection by the mother’s immune system. Subsequent studies have shown tumors also use IDO for protection and clinical trials are studying the tumor-fighting potential of an IDO inhibitor. On the flip side, there is evidence that increasing IDO expression can protect transplanted organs and counter autoimmune disease.

Mellor is the Bradley-Turner and Georgia Research Alliance Eminent Scholar in Molecular Immunogenetics at MCG. The research was funded by the Carlos and Marguerite Mason Trust and the National Institutes of Health and a patent is pending on the findings.

Story Source:

The above story is reprinted from materials provided byGeorgia Health Sciences University. The original article was written by Toni Baker.

Note: Materials may be edited for content and length. For further information, please contact the source cited above.


Journal Reference:

  1. L. Huang, H. P. Lemos, L. Li, M. Li, P. R. Chandler, B. Baban, T. L. McGaha, B. Ravishankar, J. R. Lee, D. H. Munn, A. L. Mellor. Engineering DNA Nanoparticles as Immunomodulatory Reagents that Activate Regulatory T CellsThe Journal of Immunology, 2012; 188 (10): 4913 DOI: 10.4049/jimmunol.1103668
Drs. Andrew L. Mellor (left) and Lei Huang at Georgia Health Sciences University have shown a system called DNA nanoparticles, used to deliver genes or drugs directly into cells to treat a variety of diseases, may help arthritis without delivering anything. (Credit: Image courtesy of Georgia Health Sciences University)

Data from: sciencedaily.com