เซลล์ตกแต่งพันธุกรรมอาจกลายเป็นแนวทางบำบัดโรคแบบใหม่ในอนาคต

voathai130428_001ทีมนักวิจัยในสหรัฐเปิดเผยว่าในอนาคต แพทย์จะสามารถรักษาโรคร้ายแรงต่าง ๆ ได้ด้วยเซลล์ที่ผ่านการทำพันธุวิศวกรรม สร้างความหวังว่าการรักษาโรคด้วยเซลล์ตกแต่งพันธุกรรมอาจจะกลายเป็นการรักษาโรคทั่วไปแทนการรักษาด้วยยา

ทีมนักวิจัยที่มหาวิทยาลัย University of California ในซานฟรานซิสโกชี้ว่าการบำบัดโรคด้วยเซลล์เป็นแนวทางการรักษาโรคแบบใหม่ที่มีศักยภาพในการบำบัดโรคร้ายแรงหลายๆโรค รวมทั้งเบาหวาน มะเร็ง และโรคที่เกี่ยวข้องกับกระเพาะปัสสาวะอักเสบ

ศาสตราจารย์เวนเดล ลิม หัวหน้าทีมวิจัยและผู้อำนวยการศูนย์ Systems and Synthetic Biology ที่มหาวิยาลัยกล่าาว่าเราสามารถกระตุ้นให้ระบบการต่อต้านเชื้อโรคตามธรรมชาติในร่างกายคนเราทำงานได้มากกว่าที่ทำอยู่

ศาสตราจารย์ลิมกล่าวกับผู้สื่อข่าววีโอเอว่าร่างกายคนเราสร้างขึ้นจากเซลล์และภายในร่างกายคนเรา มีเซลล์หลายประเภท  อาทิ เซลล์ภูมิต้านทานที่ปกป้องร่างกายจากเชื้อโรค ร่างกายคนเรามีระบบบำบัดที่ซับซ้อนหลายอย่างอยู่ในตัว เพียงแต่เรายังไม่รู้ว่าจะใช้เซลล์เหล่านี้ให้ทำหน้าที่เหมือนยาที่สามารถบำบัดโรคได้ในตัวได้อย่างไร

ศาสตราจารย์ลิมกล่าวว่าทีมนักวิจัยได้เริ่มต้นพัฒนายุทธวิธีบำบัดโรคด้วยเซลล์ที่ซับซ้อนโดยตั้งอยู่บนพื้นฐานการทำงานของพันธุกรรมในการกำหนดพัฒนาการและการทำงานของเซลล์ต่างๆในร่างกาย

เขายกตัวอย่างว่าเนื่องจากระบบภูมิคุ้มกันในร่างกายตามธรรมชาติที่ต่อสู่กับการแพร่กระจายของเซลล์มะเร็งมักจะอ่อนแอ ทีมนักวิทยาศาสตร์กำลังทำการตกแต่งพันธุกรรมเซลล์ภูมิต้านทานให้เพิ่มจำนวนขึ้นและยังกำหนดให้ทำหน้าที่กำจัดโมเลกุลที่พบในเซลล์มะเร็งเป็นการเฉพาะ เขากล่าวว่าจาการทดลองบำบัดด้วยเซลล์ตกแต่งพันธุกรรม ผู้ป่วยมีอาการดีขึ้นอย่างน่าพอใจ

ศาสตราจารย์ลิมกล่าวกับผู้สื่อข่าววีโอเอว่าในช่วงสองปีที่ผ่านมา ทีมงานพบข้อมูลที่น่าตื่นเต้นที่ทำให้พวกเขาเชื่อว่าการบำบัดโรคด้วยเซลล์ตกแต่งพันธุกรรมนี้สามารถทำได้และมีศักยภาพที่จะประสบความสำเร็จ ในการทดลอง ทีมงานได้นำเซลล์จากร่างกายผู้ป่วยมะเร็ง และนำเซลล์ไปทำพันธุวิศวกรรมเพื่อให้ทำหน้าที่ทำลายเซลล์มะเร็งโดยตรง ปรากฏว่าการบำบัดได้ผลดีในผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาว (leukemia) และมะเร็งในระบบเซลล์ภูมิคุ้มกัน (lymphoma) หลายคน

อย่างไรก็ดี ก่อนจะสามารถนำไปใช้บำบัดผู้ป่วยได้ทั่วไป การบำบัดโรคด้วยเซลล์ภูมิต้านทานตกแต่งพันธุกรรมนี้จะต้องผ่านการทดสอบประสิทธิภาพและความปลอดภัยอีกมากมายหลายครั้งโดยทีมนักวิจัยเอกเทศและโดยหน่วยงานควบคุมของรัฐบาลเสียก่อน

แต่ศาสตราจารย์ลิมกล่าวว่าการทดสอบความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการบำบัดโรคด้วยเซลล์ตกแต่งพันธุกรรมมีเป้าหมายเพื่อปกป้องผู้ที่จะนำวิธีบำบัดโรคแบบนี้ไปใช้และยังจะมีบทบาทช่วยในการพัฒนาให้การบำบัดแนวใหม่นี้ดีขึ้น

หัวหน้าทีมวิจัยกล่าวกับผู้สื่อข่าววีโอเอว่ายารักษาโรคมากมายที่เราใช้บำบัดอาการเจ็บป่วยล้วนเริ่มต้นมาจากสารธรรมชาติในพืชหรือในต้นไม้ ที่เรานำมากลั่นกรองจนมีความบริสุทธิ์และเพิ่มประสิทธิิผลในการรักษา ตลอดจนลดความเป็นพิษ การบำบัดด้วยเซลล์ตกแต่งพันธุกรรมก็จะต้องผ่านขั้นตอนเดียวกันนี้เพื่อให้แน่ใจว่ามีประสิทธิภาพและปลอดภัย

เมื่อเร็ว ๆ นี้ ศาสตราจารย์ลิมและทีมงานได้จัดการประชุมเป็นเวลาหนึ่งวันกับบรรดานักวิจัยทางวิทยาศาสตร์และผู้เชี่ยวชาญด้านชีวการแพทย์ระดับชั้นนำของสหรัฐเพื่อแลกเปลี่ยนความคิดเห็นกันว่าเป็นไปได้แค่ไหนที่การบำบัดด้วยเซลล์ตัดแต่งพันธุกรรมจะกลายเป็นวิธีหลักในการรักษาโรคในอนาคต

24.04.2013

ที่มา : www.voathai.com

.

Related Article :

.

Director of the UCSF Center for Systems and Synthetic Biology Wendell Lim (UCSF).

Director of the UCSF Center for Systems and Synthetic Biology Wendell Lim (UCSF).

Engineered Immune Cells May Yield Novel Disease Therapies

Rick Pantaleo

April 10, 2013

Researchers in California say that someday, doctors will be able to treat serious illnesses with modified cells, adding that the technique could become as common as it is now to treat the sick with drugs.

Researchers at the University of California, San Francisco say novel cell therapies have the potential to address critical needs in the treatment of some of the deadliest illnesses, including diabetes, cancer and inflammatory bowel diseases.

These possibilities are described in an article published in the online journal Science Translational Medicine, co-authored by Professor Wendell Lim, who is also director of the UCSF Center for Systems and Synthetic Biology. Lim says our body’s natural disease-fighting systems could be harnessed to do much more.

“Our bodies are made of cells and we have in our bodies cells, like immune cells, that go around and protect us,” said Lim. “So, they actually carry out complex therapeutic functions.  What we just haven’t really found a lot about is the idea that we can actually use these cells, these living sort of entities, as the actual medicine.”

Lim says researchers have been developing complex new cell therapy strategies that build on our growing knowledge of how genes program the development and inner workings of cells.

For example, because the body’s natural immune response to spreading cancer cells is often weak, scientists are engineering and growing populations of immune cells that target specific molecules found on cancer cells.   Lim said that there have already been some remarkable cancer recoveries that can be credited to these experimental cell therapy treatments.

“In the last year or two, there have been some other really exciting findings that have shown that the idea of using cells as therapies maybe have some real legs [can exist and be successful],” he said. “One of them is that people have started taking out immune cells from patients who have cancer and actually engineering them to now attack and kill that cancer.  And, that’s turned out to be remarkably effective for a handful of patients with leukemia and lymphoma that have been treated with this kind of engineered immune cell.”

As with any proposed new medical treatment, the cell therapies that are currently being developed will face lengthy and rigorous testing by independent laboratories and regulatory agencies before they can be put to regular use.

But Lim says the testing will not only protect any of those who may use the therapies, but may also play an important role in further developing and refining the therapies themselves.

“You know a lot of drugs that we use as therapeutics started out as some natural product within the bark of some tree,” he said. “And really that’s not a very controlled way of treating a disease. You have to know how to purify that compound, how to make variants of it that optimize the efficiency, but also minimize toxicity.  These are the type of things that we need to be able to do to cells to make this viable.”

Lim and his colleagues are conducting a daylong symposium on April 12 to discuss the future of cell therapy.  The meeting will feature talks by some of the nation’s leading researchers and biomedical scientists to see if cell-based therapies can someday become a viable pillar of medicine.

SOURCE : www.voanews.com

Advertisements

กลุ่มชาติสหภาพยุโรปคว้าธงชัย เปิดรักษาโรคระดับยีนเป็นชาติแรก

กลุ่มชาติยุโรปเตรียมจะเปิดฉากการรักษาโรคระดับยีน อันเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญ ขึ้นก่อนใครเพื่อน

การรักษาโรควิธีนี้ จะสามารถรักษาโรค ที่ติดต่อกันทางกรรมพันธุ์สืบต่อกันเป็นทอดๆลงได้

หลักการของการรักษามีง่ายๆ แค่เพียงแต่เปลี่ยนเอายีนที่ดี มาแทนยีนที่เสียหายเท่านั้น ซึ่งคณะกรรมการแห่งยุโรป ใกล้จะตัดสินใจ ขั้นสุดท้ายอยู่

อย่างไรก็ตาม ในขั้นปฏิบัติมันไม่ง่ายนัก ในการทดลองรักษาแบบนี้ มีคนไข้วัยรุ่นชาวอเมริกันเสียชีวิตไปแล้วรายหนึ่ง และรายอื่นๆ เกิดป่วยเป็นโรคมะเร็งเม็ดโลหิตขาวกันขึ้น.

ที่มา: ไทยรัฐ 1 สิงหาคม 2555

.

Related Link:

.

A gene therapy illustration courtesy of UniQure.
Credit: Reuters/Handout

European regulators back first gene therapy drug

By Ben Hirschler

LONDON | Fri Jul 20, 2012 10:48am EDT

(Reuters) – European regulators have recommended approval of the Western world’s first gene therapy drug — after rejecting it on three previous occasions — in a significant advance for the novel medical technology.

More than 20 years since the first experiments with the ground-breaking method for fixing faulty genes, scientists and drug companies are still struggling to apply gene therapy in practice.

Friday’s decision by the European Medicines Agency (EMA) is a win for the drug’s maker, the small Dutch biotech company uniQure, and a potential lifeline for patients with the ultra rare genetic disorder lipoprotein lipase deficiency (LPLD).

It comes too late, however, for investors in the previous listed firm Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT).

After the earlier rebuffs for its Glybera medicine, AMT was taken private by newly created uniQure in April because it could no longer fund itself in the public markets.

Patients with LPLD are unable to handle fat particles in their blood plasma and are afraid of eating a normal meal because it can lead to acute inflammation of the pancreas.

The disorder — estimated to affect no more than one or two people per million — can cause acute pancreatitis and death.

Winning approval for Glybera proved particularly challenging because the company was only able to test it on 27 patients in clinical trials, due to the rarity of the condition.

That thin evidence base made the European agency reluctant to approve the drug initially.

But the London-based watchdog said it now accepted there was sufficient benefit to justify a green light for the worst-affected patients, on condition that those receiving the one-off therapy continued to be followed.

UNLOCKING POTENTIAL

“This approval unlocks the potential of gene therapy because it is a first at either the EMA or FDA (U.S. Food and Drug Administration) for gene therapy,” uniQure’s chief executive Jorn Aldag said in an interview.

“People have been skeptical as to whether the regulators would buy into this concept, which they have now done.”

The idea of treating disease by replacing a defective gene with a working copy gained credence in 1990 with the success of the world’s first gene therapy clinical tests against a rare condition called severe combined immunodeficiency (SCID).

People with SCID — also known as “bubble boy disease” — cannot cope with infections and usually die in childhood.

The field then suffered a major setback when an Arizona teenager died in a gene therapy experiment in 1999 and two French boys with SCID developed leukemia in 2002.

In China, Shenzhen SiBiono GeneTech won approval for a gene therapy drug for head and neck cancer in 2003 but no products have been approved until now in Europe or the United States.

More recently, some large pharmaceutical companies have also been exploring gene therapy. GlaxoSmithKline, for example, signed a deal in 2010 with Italian researchers to develop a SCID therapy.

CHALLENGE FOR REGULATORS

Tomas Salmonson, acting chairman of the EMA’s Committee for Medicinal Products for Human Use, said evaluating Glybera had not been easy and experts had decided it should be recommended only for those patients with the greatest need for treatment.

“Our established ways of assessing the benefits and risks of Glybera were challenged by the extreme rarity of the condition and also by uncertainties associated with data provided,” he said.

Recommendations for drug approvals by the EMA are normally formally endorsed by the European Commission within a couple of months.

UniQure is now also preparing to apply for regulatory approval for Glybera in the United States, Canada and other markets.

Aldag said it was too early to say what the medicine cost but the price would be “comparable” to that for other orphan drugs made by companies like Genzyme, a division of Sanofi, and Shire. These can cost hundreds of thousands of dollars a year.

UniQure’s largest shareholders are Forbion Capital Partners and Gilde Healthcare, two leading life sciences venture capital firms in the Netherlands.

(Editing by Keith Weir and David Cowell)

 

Data from: reuters.com

ทำงานเกี่ยวข้องกับฟอร์มาลดีไฮด์ เสี่ยงกับการเป็นมะเร็งเม็ดโลหิตขาว

วารสารวิชาการ “สถาบันมะเร็งแห่งชาติ” ของสหรัฐฯ ได้กล่าวเตือนว่า ผู้ที่มีการงานที่ต้องเกี่ยวข้องกับใช้ฟอร์มาลดีไฮด์ อันเป็นยาล้างฆ่าเชื้ออย่างแรง มีกลิ่นฉุนแสบจมูกบ่อยๆ มีหวังจะต้องเสี่ยงกับการเสียชีวิตด้วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวมาก

คณะนักวิจัยของแผนกมะเร็งระบาดวิทยาและพันธุกรรม ของสถาบัน ได้สอบหาความเกี่ยวพันของอัตราการเสียชีวิตของผู้ทำหน้าที่การงานเกี่ยวข้องกับยาฟอร์มาลดีไฮด์ อย่างผู้เชี่ยวชาญกายวิภาค พยาธิแพทย์ และพนักงานทำศพ ที่เสียชีวิตลงภายในช่วงระยะเวลาหนึ่ง ด้วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว เปรียบเทียบกับการเสียชีวิตด้วยโรคอื่น

รายงานผลการวิจัยกล่าวว่า “การศึกษาทำให้ได้ข้อมูลสนับสนุนเพิ่มเติม หลักฐานของความเกี่ยวพันของฟอร์มาลดีไฮด์กับโอกาสที่จะเป็นโรคมะเร็งเม็ดโลหิตขาวมากขึ้น ทำให้เข้าใจถึงความเสี่ยงที่จะเป็นโรคมะเร็งที่เกี่ยวกับฟอร์มาลดีไฮด์ยิ่งขึ้น”.

ที่มา: ไทยรัฐ  4 พฤษภาคม 2555

.

Related link:

.

Formaldehyde and Cancer Risk

.

Formaldehyde Exposure May Affect Fertility in Men

ScienceDaily (Apr. 30, 2012) — Occupational exposure to formaldehyde in Chinese men may be linked to reduced fertility, reports a paper in the MayJournal of Occupational and Environmental Medicine, official publication of the American College of Occupational and Environmental Medicine (ACOEM).

Dr Dang-xia Zhou of Xi’an Jiaotong University in Xi’an, China, looked for evidence of fertility problems among approximately 300 married men exposed to formaldehyde at a wood processing facility in China. Key reproductive outcomes were compared for the wives of men with and without occupational formaldehyde exposure.

The wives of formaldehyde-exposed men had longer times to pregnancy (TTP) than the wives of men not exposed to formaldehyde. With adjustment for other factors, the rate of prolonged TTP was nearly three times higher for wives of men exposed to formaldehyde.

Formaldehyde exposure was also associated with a higher rate of miscarriage (spontaneous abortion). After adjustment, the risk for miscarriage was nearly twice as high in women whose husbands were exposed to formaldehyde at work.

The reproductive toxicity appeared “dose dependent,” with higher rates of fertility problems for wives of men exposed to higher levels of formaldehyde. Other reproductive outcomes — such as preterm birth or birth defects — were unrelated to formaldehyde exposure.

Formaldehyde is an important chemical used in many different industries. In recent years, China has surpassed the United States as the world’s largest producer and consumer of formaldehyde. Most previous studies of formaldehyde’s possible reproductive toxicity have focused on women, with inconsistent results.

Together with recent animal studies, the new results suggest that formaldehyde could be a contributor to well-documented reductions in sperm quality worldwide. However, the researchers emphasize that further studies — including data on the direct correlation between formaldehyde exposure and sperm quality — would be needed to address this issue.

 

Data from: sciencedaily.com